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Comprendre la mucoviscidose

Publié le 03/01/2016

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Une maladie génétique : La mucoviscidose La mucoviscidose est une maladie génétique autosomique humaine grave qui affecte principalement les poumons. L’espérance de vie des patients ne dépasse pas les 46 ans aujourd'hui et 85 % d'entre eux décèdent d’insuffisance respiratoire. La mucoviscidose provient de mutations du gène CFTR (localisé sur le bras long du chromosome 7) qui gouverne la synthèse de la protéine CFTR présente à la surface d’un grand nombre de cellules épithéliales, notamment celles des voies aériennes, de l’intestin, des canaux du pancréas, des voies biliaires, des glandes sudorales. Seuls les individus homozygotes ayant hérité de deux allèles mutées de ce gène en sont atteints ( une personne peut avoir un allèle malade et l'autre non sans être atteint de cette maladie) . Cette maladie très connue et largement médiatisé, a été connu du grand public grâce à Gregory Lemarchal, qui était un chanteur des années 2000 décédé à cause de la mucoviscidose en 2007. Dans une premier temps nous allons vous indiquer les différentes échelles du phénotype pour la mucoviscidose, puis dans un second temps nous vous expliquerons comment la maladie se transmet et enfin nous vous montrerons quels sont les pistes pour soigner cette maladie. Tout d'abord a l’échelle de l’organisme, la mucoviscidose se caractérise par l’obstruction de canaux tels que le canal pancréatique, des canaux déférents, les bronches et les bronch...

« Sur ce schéma ci-dessus nous pouvons voir l'impact de la maladie sur tout notre corps, plusieurs organes en sont atteint.

Les troubles liés à la mucoviscidose ont pour origine la sécrétion d'un mucus trop épais qui obstrue progressivement les canaux de certains organes comme les voies respiratoires, une anomalie de la sécrétion d'enzymes digestives pour le pancréas ainsi qu'une anomalie de la sécrétion de la bile dans le foie.

La mucoviscidose est la maladie génétique la plus fréquente en Europe (1 nouveau-né sur 4600 ), depuis 2002,on effectue donc systématiquement un dépistage chez le nouveau-né, dès la suspicion on recherche des mutations du gène CTFR par une analyse moléculaire.

Nos chromosomes vont toujours par deux, dans la mucoviscidose, ce sont les 2 chromosomes 7 qui sont modifiés.

( document 1P250 ) La mucoviscidose est une maladie héréditaire de type récessif autosomique, cela signifie que pour déclarer la maladie, il faut que le gène muté soit présent sur les deux chromosomes 7.

La maladie touche autant les garçons que les filles (elle est autosomique). Si Les parents sont des porteurs sains c'est-à-dire qu'ils possèdent chacun un chromosome "sain" et un chromosome "malade" mais ne déclarent donc pas la maladie.

Alors s i l'enfant reçoit le chromosome malade de chacun de ses deux parents, il aura de ce fait deux chromosomes avec le gène muté (deux gènes "malades") alors il sera porteur malade et déclarera la maladie. Pour un couple porteur du gène de la mucoviscidose sans déclaration de la maladie, il y a : ➔ 1 risque sur 4 de donner naissance à un enfant atteint de la mucoviscidose (deux chromosomes "malades") ➔ 1 risque sur 2 d'avoir un enfant porteur sain ne déclarant pas la maladie (un gène "malade" et un gène "sain") ➔ 1 chance sur 4, de donner naissance à un enfant ni porteur ni atteint de la mucoviscidose (deux chromosomes "sains") (documents 2-3-4 P250) Illustration du risque de transmission chez deux parents porteurs de la maladie Sur l'image ci-dessus nous pouvons voir que l a transmission se fait selon un mode autosomique récessif.C ela signifie que la maladie ne peut se manifester que si les 2 parents sont porteurs du gène déficient, et qu'ils transmettent chacun en même temps ce gène à leur enfant. Concrètement, si les 2 parents sont porteurs, le risque d'avoir un enfant atteint est de 1 sur 4.. »

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